Povjerstvo za humane lijekove (CHMP, od engl. Committee for Medicinal Products Human Use) Europske agencije za lijekove dalo je pozitivno mišljenje, a Europska komisija (EK) odobrila je 55 novih lijekova (u ovoj brojci su i odobrenja za cjepiva) u 2022. godini, uključujući 21 lijek za liječenje rijetkih bolesti. U 2021. godini EK je odobrila 51 novi lijek, uključujući 17 lijekova za liječenje rijetkih bolesti. Za usporedbu, Američka uprava za lijekove odobrila je u 2022. godini 37 novih lijekova.
Od 55 odobrenja, 40 je bilo standardno, 8 uvjetno i 7 je dano na temelju izvanrednih prilika.
Udio u odobrenjima EK u 2022. godini čine i cjepiva i lijekovi za COVID-19: cjepiva Valneva (Valneva) i Vidprevtyn Beta (Sanofi), Paxlovid (PF-07321332 + ritonavir, Pfizer) te Evusheld (tiksagevimab i cilgavimab, AstraZeneca).
Preged liste lijekova odobrenih u 2022.godine u Europskoj uniji, upućuje na značajan broj lijekova za liječenje rijetkih bolesti, to uključuje gensku terapiju kao i druge inovativne pristupe u liječenju rijetkih bolesti. U 2022. godini odobreno je ukupno 5 genskih terapija.
Neki od primjera odobrenih inovativnih terapija uključuju:
Valoktokogene roksaparvovec (Roctavian, BioMarin), prva genska terapija za liječenje teške hemofilije A.
Tabelekleucel (Ebvallo, Atara), prva genska monoterapija u liječenju djece i odraslih s relapsom ili refraktornom limfoproliferativnom bolešću povezanom s Epstein Barr-ovim virusom
Eladokagen eksuparvovek (Upstaza, PTC Therapeutics International), genska terapija za ozbiljnu deficijenciju aromatske dekarboksilaze L-aminokiselina. Radi se o ultra-rijetkoj nasljednoj genetskoj bolesti koja se tipično manifestira u prvoj godini života.
Ciltakabtagene autoleucel (Carvykti, Janssen-Cilag), napredna CAR (kimerični antigen receptor)- T stanična terapija u liječenju odraslih s relapsnim i refraktornim multiplim mijelomom.
Lisokabtagen maraleucel (Breyanzi, Bristol-Myers Squibb), genska terapija za liječenje difuznog B-velikostaničnog limfoma, primarnog medijastinalnog B-velikostaničnog limfoma i folikularnog limfoma stupnja B3.
Olipudaza alfa (Xenpozyme, Genzyme), enzimska nadomjestna terapija i prva specifična terapija za deficijenciju kisele sfingomijelinaze, rijetke i progresivne genetičke bolesti.
Tirzepatid (Mounjaro, Eli Lilly) za liječenje dijabetesa melitusa tip 2. Radi se o prvom lijeku u svojoj skupini koji aktivira receptore za glukagonu slični peptid 1 (GLP-1) i receptore o glukozi ovisnog inzulotropnog polipeptida (GIP).
Natrijev fenilbutirat/taurursodiol (Relyvrio (Amylyx Pharmaceuticals), za liječenje amiotrofične lateralne skleroze.
Za sedam lijekova koji su ušli/ulaze na tržište 2022/2023 godine predviđa se blockbuster potencijal (prodaja u vrijednosti >1 milijardu US$ unutar 5 godina): adagrasib (rak pluća nemalih stanica), faricimab (dijabetički makularni edem), lekanemab (Alzheimerova bolesti), donanemab (Alzheimerova bolest), tezepelumab (teška astma), tirzepatid (dijabetes melitus tip 2), vutrisiran (hereditarna amiloidoza transtiretina) (Slika1).
Slika 1. Lijekovi s blockbuster potencijalom.
Preuzeto od: Clarivate
Procjene za 2023. godinu uključuju 15 lijekova koji će imati značajan utjecaj na kliničku praksu i/ili im se predviđa blockbuster potencijal: imekizumab (BIMZELX®), kapivasertib, daprodustat (Duvroq), deukravacitinib (SOTYKTU™), foscarbidopa/foslevodopa, lekanemab (LEQEMBI™) i donanemab, lenakapavir (Sunlenca®), mirikizumab, pegcetacoplan (EMPAVELI®/ASPAVELI®), ritlekitinib, sparsentan, teklistamab (TECVAYLI®), teplizumab, i valoktokogene roksaparvovek (ROCTAVIAN™).
Zaključak
Vidljivo je da je većina odobrenih novih lijekova indicirana za liječenje rijetkih bolesti, što potvrđuje trend usmjeravanja farmaceutske industrije na razvoj specijaliziranih lijekova, posebno za liječenje rijetkih bolesti za liječenje kojih postoji nezadovoljena potreba. To je odlična vijest za bolesnike, no donosi probleme platiteljima (zdravstvenim osiguranjima) koji se moraju domisliti načinima omogućavanja pristupa novim i skupim lijekovima bez destabilizacije sustava financiranja. Posebno skupe genske terapije uzrokuju zabrinutost i zahtijevat će u svrhu održivosti sustava prijelaz na nove i inovativne modele financiranja.
Izvori:
Comments